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La investigación de BIOGENERA SpA condujo a la identificación y desarrollo del primer fármaco específico, el antitumoral anti-MYCN BGA002, para el tratamiento de tumores en niños con alteraciones del gen tumoral MYCN (que confieren pronóstico negativo).
Se espera que los ensayos clínicos de FASE 1 comiencen en unos meses, específicamente en neuroblastoma (actualmente el tumor infantil más mortal). Como prueba del alto nivel de innovación, el fármaco ya ha recibido el reconocimiento de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU., así como de la EMA para el tratamiento de sarcomas de tejidos blandos (que incluyen rabdomiosarcoma y sarcoma sinovial).

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